Pharmaceutica Analytica Acta

Abstracto

Análisis del diseño de un ensayo adaptativo sin fisuras en dos etapas

Chow SC y Lin M

En la última década, los métodos de diseño adaptativo en la investigación clínica han atraído mucha atención porque ofrecen a los investigadores principales (1) flexibilidad potencial para identificar el beneficio clínico de un tratamiento de prueba bajo investigación, pero eficiencia para acelerar el proceso de desarrollo. Uno de los diseños adaptativos considerados más comúnmente es probablemente un diseño adaptativo sin fisuras de dos etapas (por ejemplo, fase I/II o fase II/III). Los diseños adaptativos sin fisuras de dos etapas se pueden clasificar en cuatro categorías según los objetivos del estudio y los puntos finales del estudio en diferentes etapas. Estas categorías incluyen (I) diseño con los mismos objetivos del estudio y los puntos finales del estudio en diferentes etapas, (II) diseños con los mismos objetivos del estudio pero diferentes puntos finales del estudio en diferentes etapas, (III) diseños con diferentes objetivos del estudio pero los mismos puntos finales del estudio en diferentes etapas, y (IV) diseños con diferentes objetivos del estudio y diferentes puntos finales del estudio en diferentes etapas. En este artículo, se proporciona una descripción general de los métodos estadísticos para el análisis de estos diferentes tipos de diseños de dos etapas. Además, se presenta un estudio de caso sobre la evaluación de un tratamiento de prueba para tratar a pacientes infectados con hepatitis C utilizando un diseño de ensayo de tipo (IV).