Prof. Sukru Tüzmen
Una técnica clásica para determinar la función de un gen es inhibir experimentalmente su expresión génica para examinar el fenotipo resultante o el efecto sobre los puntos finales moleculares y las vías de señalización. La interferencia de ARN (ARNi) es uno de los descubrimientos recientes de un mecanismo natural de regulación génica facilitado por la inducción de ARN bicatenario en una célula. Los ARN interferentes cortos sintéticos (ARNi) pueden diseñarse para silenciar la expresión de genes específicos que portan una secuencia diana particular y pueden presentarse potencialmente como una estrategia terapéutica para inhibir la regulación transcripcional de genes, que en tales casos constituyen una estrategia más atractiva que los fármacos de moléculas pequeñas. Las bibliotecas de ARNi disponibles comercialmente han hecho que el cribado a escala genómica de alto rendimiento sea una metodología factible para estudiar sistemas celulares complejos de mamíferos.
Sin embargo, es crucial que cualquier cambio fenotípico observado se confirme a nivel de ARNm y/o proteína para determinar la validez de los genes objetivo.