Diario de Trombosis y Circulación: Acceso Abierto

Abstracto

¿Puede la terapia genética ayudar a tratar la hemofilia?

Pravasini Sethi

La hemofilia A es un trastorno hereditario causado por una deficiencia o ausencia del factor de coagulación 8, una proteína fundamental para la coagulación de la sangre. La hemofilia A es una enfermedad hereditaria ligada al cromosoma X y, por lo tanto, afecta con mucha frecuencia a los hombres y se presenta en 1 de cada 5000 nacimientos de varones vivos. Alrededor de 20 000 personas en los Estados Unidos padecen los efectos nocivos de la hemofilia A, y se estima que más de 400 000 personas en todo el mundo padecen esta asombrosa enfermedad. Actualmente, la hemofilia A se trata con mezclas de productos costosos de factor 8 2 o 3 veces por semana durante toda la vida del paciente.