Revista de trastornos sanguíneos y transfusiones

Abstracto

Leucemia infantil: un estudio sobre un nuevo tratamiento para la leucemia mieloide aguda en niños

Sabrina Vals

La leucemia mieloide aguda es una enfermedad heterogénea que representa alrededor del 20% de las leucemias agudas en niños y adolescentes. A pesar de la falta de un tratamiento específico para la mayoría de los subtipos y la falta de nuevos agentes, las tasas de supervivencia han alcanzado alrededor del 60% para los niños que han sido tratados en ensayos clínicos en los países desarrollados. Gran parte de los avances se han logrado mediante una mejor gestión de riesgos, la implementación de medidas de atención médica inteligentes, la adaptación del tratamiento en función de la respuesta de cada paciente al tratamiento y las mejoras en el trasplante alogénico de organismos hematopoyéticos indiferenciados. Sin embargo, es improbable que se puedan lograr más avances únicamente con estas medidas. De este modo, los estudios de alto nivel de todo el genoma han llevado a una comprensión más profunda de la patogénesis de esta enfermedad y a la evidencia distintiva de variaciones subatómicas de la norma que son posibles objetivos de nuevos tratamientos. El desarrollo de agentes dirigidos molecularmente, algunos de los cuales ya se encuentran en ensayos clínicos, ofrece una gran esperanza para lo que está por venir.