Trastornos cerebrales y terapia

Abstracto

Ensayos clínicos en esclerosis múltiple pediátrica: panorama pendiente y desafíos

Sona Narula, Amy T Waldman y Brenda Banwell

Hasta hace poco, no se exigían ensayos clínicos pediátricos para las nuevas terapias. Como resultado, a los niños se les solían recetar medicamentos fuera de indicación basándose en datos de estudios en adultos, o no podían recibir terapias potencialmente beneficiosas debido a la falta de aprobación oficial para su uso en la población pediátrica. Como esto se consideró poco ético y perjudicial en algunos casos, recientemente se aprobó una legislación que ahora exige estudios pediátricos para todas las terapias nuevas. La implementación de ensayos clínicos en la EM pediátrica es especialmente pertinente, ya que hay una serie de terapias orales e intravenosas emergentes que pueden ser más tolerables y efectivas que las terapias inyectables de plataforma. A medida que se diseñan los ensayos de EM pediátrica, se han identificado desafíos con respecto a su viabilidad. Estos incluyen limitaciones en el tamaño de la muestra, determinación de puntos finales apropiados del estudio y resultados específicos de la EM pediátrica, y temor sobre el impacto desconocido de estos nuevos agentes en el sistema inmunológico, reproductivo y nervioso central en maduración. En este comentario, analizamos el panorama pendiente de los ensayos de EM pediátrica y sus desafíos previstos.