Revista de Biología Neonatal

Abstracto

Seguimiento a largo plazo de pacientes tratados con D-penicilamina en el período neonatal

Televisión por satélite

Antecedentes: A principios de los años 70, se reconoció por primera vez que la D-penicilamina (D-PA) tenía un beneficio potencial para la hiperbilirrubinemia neonatal. Los ensayos clínicos controlados y aleatorizados confirmaron la eficacia de la D-PA en el tratamiento de la enfermedad hemolítica del recién nacido y la retinopatía del prematuro. El objetivo de este estudio fue explorar los posibles efectos a largo plazo de la D-PA midiendo el estado de salud de los adultos tratados con este fármaco en el período neonatal.

Métodos: Se ha investigado la salud autopercibida y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en una cohorte de pacientes de 23 a 36 años de edad utilizando el instrumento EuroQol5D. Se enviaron cuestionarios autoadministrados que incluían el instrumento EQ-5D y preguntas sobre logros académicos y presencia de deficiencias neurosensoriales. La cohorte original consistió en 1492 sujetos. 518 participantes devolvieron los cuestionarios, de los cuales 32 tuvieron que ser excluidos debido a respuestas incompletas. Como referencia, se utilizaron los datos de la encuesta de calidad de vida; este estudio se realizó a principios de los años 2000, en una muestra representativa de 5503 miembros de una población húngara con un rendimiento medio [22].

Resultados: También se evaluó la incidencia de discapacidades neurosensoriales y los niveles educativos en la CVRS. Los autores examinaron el sesgo entre los que devolvieron los cuestionarios completos y los que los devolvieron incompletos. En todos los grupos de edad de la cohorte, la puntuación media de la Escala Visual Analógica (EVA) fue notablemente superior, mientras que la media del índice EQ-5D fue inferior al valor específico de la edad húngara, discordancia que puede explicarse por la "paradoja de la discapacidad". Significativamente más encuestados con MBPN en comparación con sus compañeros a término informaron tener deterioro neurosensorial y un nivel educativo inferior.

Conclusiones: Las diferentes características de los encuestados incompletos pueden dar lugar a grandes sesgos y, por tanto, tener una gran influencia en las estimaciones de la calidad de vida relacionada con la salud. Centrándonos en los posibles efectos de la D-PA, se pueden comprobar los siguientes hechos: (i) los adultos supervivientes de la prematuridad pueden sufrir numerosas patologías. En consecuencia, su salud/comportamientos fueron significativamente peores (como se esperaba) en comparación con la media de la población examinada [22] (ii) por otro lado, los adultos que nacieron a término tenían una salud/comportamientos mejores. Sin embargo, esto no fue estadísticamente significativo.