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Abstracto
El estado actual de la técnica de edición genómica terapéutica y el futuro
Donya Moradi Manesh y Punam Malik
La edición genómica mediante nucleasas específicas de sitio diseñadas es un campo en expansión en el que ahora se manipulan los genomas de células u organismos objetivo para crear o corregir mutaciones o manipular transcripcionalmente la expresión génica. El campo comenzó hace más de una década con las nucleasas de dedo de zinc, a las que pronto siguieron las endonucleasas/meganucleasas de diseño homing, las nucleasas efectoras de tipo activador de la transcripción y, más recientemente, CRISPR/Cas9. Cada plataforma tiene sus propias fortalezas y debilidades, pero todas permiten la edición del genoma en células y organismos para estudiar la biología/función de los genes o para obtener un efecto terapéutico. Esta revisión describirá brevemente las diversas plataformas de edición genética y luego se centrará en el sistema CRISPR/Cas9.