Diario de Farmacovigilancia

Abstracto

Formas de abordar el diseño de ensayos clínicos de fase 1 centrados en la seguridad, la eficiencia y poblaciones de pacientes seleccionadas: un informe del Grupo de trabajo de diseño de ensayos clínicos del Comité directivo de medicamentos en investigación del Instituto Nacional del Cáncer

Riya Gupta

Los objetivos y metas de los ensayos clínicos de la etapa 1 están cambiando para incluir una evaluación adicional de los puntos finales, como los efectos subatómicos designados, además del perfil de dosis/toxicidad del fármaco en investigación. Las metodologías clínicas examinadas incluyeron el plan estándar de la etapa 1 de extensión de 3 + 3 socios, los ensayos de la etapa 1 multiinstitucionales, los planes de titulación acelerada, las estrategias de reevaluación continua, el estudio de poblaciones de pacientes objetivo específicas y los ensayos de la etapa 0. Cada una de estas metodologías contribuye excepcionalmente a alguna parte del estudio de la etapa 1, y todas se centran en la seguridad de la dosis y el cronograma, la salud del paciente y la exposición limitada del paciente a dosis ineficaces del fármaco en investigación. Se considera el beneficio de la edad concentrada del trabajo de la prueba del biomarcador del cebador de la restricción del objetivo, así como el valor del perfil atómico de la población de estudio. El desarrollo de nuevos medicamentos es costoso y la tasa de fracaso sigue siendo alta.